焦点速讯：产业深观察|中国创新药：从基础研究到临床应用 不断增强的全球竞争力

2025年上半年，我国共批准创新药43款，同比增长59%，接近2024年批准创新药48个的全年数量。

创新药领域利好政策不断出台，有效助推行业全链条发展，亮眼的临床数据和不断刷新的商务拓展（BD）交易额，展示了中国生物制药的全球竞争力正不断增强。

中国医药创新促进会（以下简称“中国药促会”）相关负责人近期在接受新华网采访时介绍，中国创新药行业正从数量规模型向质量型转变，并逐步具备了与全球顶尖制药公司竞争的实力，目前中国新药的临床开发周期已跃居国际前列。

从交易来看，2018年至2024年，中国创新药管线的对外授权（license-out）交易活动呈爆发式增长，数量、总金额不断攀升，其中多个项目成为国际大型药企引进的核心资产，中国企业在全球创新药版图中话语权显著增强。

资料图片：技术人员在位于成都的百利天恒创新药实验室内工作 新华社发（邹欣摄）

高效审评助推产业化进程

有关部门密集出台系列政策推动产业发展，创新药上市申请审评用时从2017年的420个工作日缩短至235个工作日；2018年以来，经过7轮调整，累计已将149种创新药纳入医保药品目录。

中国药促会相关负责人介绍，从临床端看，数据显示中国创新药从新药临床研究申请（IND）申报至获批的平均天数缩短，整体的药物可及性与临床价值评估机制也在逐步完善。

一直以来，单病种发病率低、病情复杂、诊断难度大等因素，制约着罕见病药物临床研发。此前，罕见病药物可及性差是这一领域存在的主要困境之一。针对罕见病患者的用药问题，有关部门出台一系列措施如加速罕见病药品审评审批、公布国家罕见病名录等，为满足罕见病临床用药开辟多通道。2025年上半年，北海康成的注射用维拉苷酶β、复星医药的芦沃美替尼片等多款罕见病药品获批。

图片来源：国家卫健委官网

6月，复星医药治疗成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）及组织细胞肿瘤、2岁及以上儿童青少年I型神经纤维瘤病（NF1）双适应症的靶向药物芦沃美替尼片开出首批处方。

复星医药相关负责人表示，这一自研创新药双适应症的获批源于未满足的临床需求驱动和差异化创新的研发导向。针对LCH，此前国内尚无任何靶向治疗药物获批，而罕见病患者分散也制约着药物研发进程。如罕见病联盟等全国性诊疗协作网络提供的帮助加速了患者入组实验的效率。同时，受益于相关政策，创新药研发过程中企业与监管部门的沟通交流效率大幅提升，药审中心就审评问题与申请人密切沟通，提供滚动审评等机制等，推进了研发进程。

此外，在探索临床试验取得积极疗效时，芦沃美替尼片治疗成人LCH申请获得突破性疗法资格，并获得监管部门同意单臂关键临床试验支持上市，纳入优先审评品种名单最终申报上市，缩短了药品上市进程。

复星医药相关负责人表示，中国罕见病药物研发正从“模仿性新药（Me-too）”快速迈向“同类最佳（Best-in-class）”。芦沃美替尼片从机制上实现了“同类最优”，除了疗效与安全性方面的优势，相关靶向技术还可推广至其他疾病的药品研发。

中国药促会相关负责人提到，近年来，中国创新药从跟随模仿逐渐迈向原创创新，部分领域已具备全球引领能力，研发实力和国际化水平显著提升。从产业端看，中国创新药企业正加速推进机制创新和差异化布局，靶点选择更加聚焦未满足临床需求，新兴靶点不断涌现、新型分子形式进入集中研发阶段，推动整体管线质量跃升。

与此同时，尽管我国的创新管线已经接近全球顶尖水平，在部分领域的创新内涵上依然存在差距。在创新方面研发更加贴近患者真实需求的同时，也要加强源头创新能力，强化原创靶点、新机制药物研发，建立完整的基础研究转化链条。

“出海”正当时

围绕中国创新药企怎样从“跟随者”转向“引领者”，不同企业通过探索对外授权（License-out）、联合开发、新公司（NewCo）以及自主出海等不同模式，纷纷寻求商业价值的国际化认可。

同时，好消息正持续传来：

三生制药与跨国药企辉瑞公司签署协议，将PD-1/VEGF双抗产品SSGJ-707授权给辉瑞。

恒瑞医药宣布与葛兰素史克公司（GSK）达成合作协议，双方将共同开发至多12款创新药物。

恒瑞医药相关负责人在接受采访时表示，此次合作是一场互利共赢的“双向奔赴”，恒瑞将借助GSK在创新药研发、全球临床网络及注册申报等方面的优势，加速自主研发的PDE3/4抑制剂及其他一系列创新疗法进入海外市场。此次与GSK合作的12个资产，均被对方评估认为具有成为“Best-in-class”或“First-in-Class（首创新药)”的潜力，这也是GSK对恒瑞医药研发能力和资产质量具备全球竞争力的强有力认可。

通过与全球性的生物制药公司的跨治疗领域多资产深度合作，不仅能够快速积累大量的海外临床开发经验，还可以进一步提升国内药企的国际知名度和品牌影响力，为国际化战略布局注入强劲动能。

资料图片：恒瑞医药南京研究所 受访者提供

恒瑞医药介绍，在创新药对外合作方面已有多次成功实践，2018年起已实现15笔创新药对外授权，其中近三年对外授权10笔。此前还将自主研发的Lp(a)抑制剂、DLL3 ADC、PARP1抑制剂等许可给多家海外药企，潜在交易总额约为265亿美元，另获得若干合作伙伴股权，提升了公司的全球影响力。在管线推进的过程中，公司也积累了宝贵的国际化开发、注册和商业化相关经验。随着中国创新药企持续投入原创研发、深化国际合作，国产创新药将在全球市场扮演更重要的角色，成为全球医药创新体系中不可或缺的力量。

湖北省医疗保障改革发展研究院院长、中南财经政法大学教授冉明东在接受新华网采访时表示，BD交易对于早期研发型企业而言，其核心价值在于实现资源互补——既能引入关键的研发资金，也能借助合作方的外部资源，加快研发进程。对于研发确定性较高的产品，通过在交易条款中设计区域性分阶段授权、阶段性收益分成等机制，构建多元化利益分配池，保障企业长远收益。他表示，与跨国药企的合作不仅有助于优化资源配置和推动项目进展，还能显著提升产品在海外市场的认可度与注册成功率，为企业打开更广阔的国际市场发展空间。

从“跟跑”到局部“领跑”

中国药促会相关负责人表示，中国创新药已实现从“境内有效”向“全球注册”转型，百济神州的泽布替尼、和黄医药的呋喹替尼等部分中国自主研发药物获得主流市场的高度认可，反映出中国企业在靶点选择、临床设计、CMC质量、全球注册与BD交易等环节已初步建立国际化运营能力。

7月，百利天恒宣布其自主研发用于治疗鼻咽癌的双抗ADC药物的III期临床试验期中分析达到主要终点。

同月，迪哲医药公告其核心产品舒沃替尼片正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，适应症为EGFR exon20ins晚期非小细胞肺癌，这款药品是中国独立研发在美获批的首创新药。

资料图片：舒沃替尼片被纳入美国国立综合癌症网络（NCCN）非小细胞肺癌指南推荐 图片来源：迪哲医药官方微信

在迪哲医药创始人、董事长、首席执行官张小林看来，迪哲医药两大优势在于转化科学和分子设计。团队能够迅速将扎实的转化科学基础延伸为新药研发的优势，继而通过分子设计和临床方案去验证产品。

对于如何实现产品海外获批的问题，迪哲医药方面介绍，公司根据FDA的科学要求和审评流程进行了针对性布局，确保从临床研究设计到研究执行、再到申报资料准备等环节，都以高质量、高专业度精准契合FDA的标准。迪哲医药所有管线从临床I期开始，均在全球同步开发，并与国际知名临床机构和PI（主要研究者）合作，通过国际多中心临床研究验证临床价值。

迪哲医药方面认为，中国创新药企的全球化是一个渐进的过程，不同发展阶段的企业需要选择适合自身资源禀赋和战略目标的出海路径。

对于创新药企而言，在全球范围内实现Best-in-class或First-in-Class并非易事。许多专注于药物研发的企业在整合前沿技术资源、组建具备国际视野的商业化团队，以及积累知识产权合规经验等方面仍面临诸多挑战，这些因素共同制约了其在全球市场中的竞争力提升。亦有业内人士表示，整体上我国创新药企业依然需要在源头创新、转化科学、全球临床布局等方面持续提升，发挥行业标杆作用，坚持投身于对国家、社会、企业均有益的高水平国际化创新。

国家支持“真创新”，企业短板待补齐

从国家药监局优化创新药临床试验审评审批试点工作方案，到国家医保局与国家卫生健康委支持创新药高质量发展的若干措施，一系列政策从多方面体现了有关部门对真创新、差异化创新的支持。

资料图片：科研人员在中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心微纳电子加工平台实验室内工作 新华社记者方喆摄

在药企陆续亮出“成绩单”背后，有关部门也看到，近年来在创新药热潮涌现、新药新技术频出、行业高速发展的同时，创新药领域同质化竞争加剧、创新药企业价格期待与医保支付能力尚有落差、多元支付的潜力尚有待激发等问题也亟待解决。

冉明东表示，我国正处于向原创药全球竞争早期转型的关键阶段，具有技术创新、临床资源和成本控制等方面的优势，特别是在部分赛道已经具有全球竞争力，但在平台技术积累、全球商业化与跨境合规经验等方面仍需“补课”。部分科研团队深耕创新药研发，却在前期方案设计中对医保价值评估与市场准入策略关注不足、经验有限，致使成果转化落地时常遭遇阻碍，相关药企亟须系统提升商业化能力。

他认为，创新药不仅要体现明确的临床获益，还需评估其在纳入医保后是否能够促进相关领域的技术进步与产业升级。与此同时，药品的价值判断还将受到适应症覆盖范围、潜在受益患者人群规模等因素的综合影响，这些因素将在很大程度上决定其市场准入前景和医保支付可行性。

冉明东表示，未来行业发展亟需多方协同发力。在政策层面，应持续完善审评审批机制，积极推动跨境数据的合规流通，重点加强在数据安全评估和个人信息保护影响评估等关键环节的配套制度建设。在此基础上，加快构建国家级公共技术平台和全球临床试验网络等“出海”服务体系。此外，应引导更多长期资金持续投入新药研发，增强企业的研发韧性与持续性。在人才方面，则需加快培养和引进具备海外注册、国际商务与全球市场准入能力的复合型人才，破解当前“研发强、商业弱”的结构性短板，切实支撑中国创新药走向全球。

中国药促会相关负责人表示，面对医药产业进一步高质量发展的需求，我国创新药出海需从“创新种子”授权出海转型升级为“创新产品”出海，这一路径也需要我国监管国际化水平进一步提升，增强国际认可度，以监管国际化带动产业国际化。作为新药研发的源头仍需要进一步推动转化医学的发展，可以进一步明确对研究者发起的临床研究（IIT临床研究）的规范标准与监管规则，鼓励中青年临床研究者大胆创新，提升早期临床发现、临床试验设计水平，给予临床研究机构相关转化激励，并推动我国丰富的临床数据资源的高效利用。

无论采取哪种出海模式，毫无疑问，中国药企在全球市场中的价值与地位已逐渐显现，随着中国头部医药企业国际化意愿逐渐加强，也有行业人士表示，目前中国尚未加入PIC/S（国际药品认证合作组织），国产自研创新药出海尚需以接受多国GMP现场检查为前提，中国加入PIC/S进程正加快推进，期待未来能够进一步助力并加速国产创新药出海，提高全球竞争力。